6 月20 日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）發(fā)布了《單臂臨床試驗(yàn)用于支持抗腫瘤藥龍頭股上市申請(qǐng)的適用性技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》。單臂試驗(yàn)（singlearmtrial，SAT）由于不設(shè)立平行對(duì)照組，研究周期短、費(fèi)用低，可以顯著縮短新藥上市時(shí)間，受到了藥企的歡迎。但是，在未設(shè)立平行對(duì)照的情況下，SAT 在評(píng)價(jià)時(shí)會(huì)引入人群差異、評(píng)估者/評(píng)估方法的差異、緩解率與生存獲益之間相關(guān)性的不確定、臨床試驗(yàn)中其他因素等偏倚因素的干擾，這導(dǎo)致采用SAT 結(jié)果作為獲益風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估依據(jù)時(shí)，存在多種不確定性。因而，隨著藥物研發(fā)格局和臨床實(shí)踐的變化，對(duì)通過SAT 支持批準(zhǔn)藥物上市必須嚴(yán)格其適用條件，確保其治療獲益大于SAT 自身不確定性所帶來的風(fēng)險(xiǎn)，并盡可能擴(kuò)大獲益風(fēng)險(xiǎn)比。該指導(dǎo)原則對(duì)今后利用SAT 支持藥物上市的關(guān)鍵臨床試驗(yàn)適用范圍（該指導(dǎo)原則適用于抗腫瘤治療性藥物，不涵蓋細(xì)胞治療概念股和基因治療產(chǎn)品）進(jìn)行了說明：

 

    （1） 研究人群無有效的治療選擇；

 

    （2） 試驗(yàn)藥物作用機(jī)制明確；

 

    （3） 適應(yīng)癥外部對(duì)照療效數(shù)據(jù)清晰；

 

    （4） 試驗(yàn)藥物有效性突出；

 

    （5） 安全性風(fēng)險(xiǎn)可控；

 

    （6） 罕見腫瘤。

 

    此外，該《技術(shù)指導(dǎo)原則》同時(shí)指出，上述列舉的適用情況可能不能涵蓋所有的情形。需要強(qiáng)調(diào)的是，上述單臂臨床試驗(yàn)的適用條件不是關(guān)鍵臨床試驗(yàn)采用單臂研究設(shè)計(jì)的充分條件，即不是滿足了上述條件就一定可接受SAT 作為支持上市的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)。最終是否可接受以SAT 作為支持上市申請(qǐng)的關(guān)鍵研究，需綜合試驗(yàn)藥物在目標(biāo)人群中潛在的獲益風(fēng)險(xiǎn)比，以及疾病和藥物的機(jī)制研究與SAT 結(jié)果是否可以形成證據(jù)鏈，使SAT 的結(jié)果足以預(yù)測(cè)/證實(shí)藥物有效性等，共同判定采用SAT 作為關(guān)鍵研究的合理性。并且鼓勵(lì)申請(qǐng)人與監(jiān)管機(jī)構(gòu)進(jìn)行溝通交流，基于所開發(fā)的疾病、藥物作用機(jī)制、擬開發(fā)藥物的前期探索臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)等，共同討論以SAT 作為關(guān)鍵研究的合理性。

 

    除此之外，《技術(shù)指導(dǎo)原則》還對(duì)探索最優(yōu)給藥策略、關(guān)注緩解質(zhì)量、對(duì)安全性的考量、對(duì)聯(lián)合用藥的考量、關(guān)注獨(dú)立評(píng)審委員會(huì)（IRC）的應(yīng)用、關(guān)注伴隨診斷等臨床開發(fā)中的問題進(jìn)行了說明。

 

    投資建議

 

    我們可以看到，該指導(dǎo)原則出臺(tái)的初衷旨在闡明當(dāng)前對(duì)SAT 用于支持抗腫瘤藥上市申請(qǐng)的適用性的科學(xué)認(rèn)識(shí)，以期指導(dǎo)企業(yè)在完成早期研究后，更好地評(píng)估是否適合開展SAT 作為關(guān)鍵臨床研究用以支持后續(xù)的上市申請(qǐng)。在國(guó)內(nèi)很多腫瘤疾病尚缺乏有效治療手段的時(shí)代，SAT 為眾多抗腫瘤藥龍頭股快速推向市場(chǎng)提供了監(jiān)管的綠色通道，但隨著國(guó)內(nèi)腫瘤治療藥物概念股的豐富，監(jiān)管對(duì)于創(chuàng)新藥物的研發(fā)政策日趨收緊，對(duì)于抗腫瘤藥物的獲益風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估包括對(duì)有效性、安全性以及SAT 結(jié)果不確定性的綜合考量。之后，布局的靶點(diǎn)、適應(yīng)癥擁擠，研發(fā)進(jìn)度緩慢的企業(yè)生存空間會(huì)越來越窄。我們建議關(guān)注臨床推進(jìn)能力強(qiáng)，所處賽道競(jìng)爭(zhēng)格局良好的抗腫瘤藥開發(fā)企業(yè)。相關(guān)標(biāo)的：亞盛醫(yī)藥、科濟(jì)藥業(yè)、恒瑞醫(yī)藥等。

 

    風(fēng)險(xiǎn)提示

 

    研發(fā)失敗風(fēng)險(xiǎn)；政策波動(dòng)風(fēng)險(xiǎn)等。

 

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